一項Ⅱ期隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照臨床試驗

2019年，Berry等人實施了一項Ⅱ期臨床試驗，研究誘導(dǎo)間質(zhì)干細胞分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子(NTFs)，確認MSC-NTF在ALS患者中的安全性和有效性。48名患者接受單劑量的MSC-NTF細胞輸注和上肢肌肉注射，或接受安慰劑。

試驗結(jié)果：

1.與安慰劑相比，接受干細胞移植的受試者ALS功能評定量表（ALSFRS-R）斜率改善更為明顯（≥1.5分/月的比例）；腦脊液調(diào)查顯示許多神經(jīng)營養(yǎng)因子增加，臨床改善與腦脊液單核細胞趨化蛋白-1水平降低有相關(guān)性，表明MSC-NTF細胞移植具有生物學(xué)效應(yīng)，可增強神經(jīng)保護并抑制炎癥。

2.在預(yù)先指定的快速進展亞組中，疾病進展率在早期改善明顯，說明及早進行干細胞干預(yù)更有利于ALS的恢復(fù)。另外，MSC-NTF注射后的6個月隨訪中，未發(fā)生嚴(yán)重的移植相關(guān)不良反應(yīng)，說明干細胞移植安全性良好。

基于這些研究結(jié)果，作者開始了一項Ⅲ期研究，探索在ALS患者中對MSC-NTF細胞進行多重劑量的移植比較。