據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，截止目前，關(guān)于細胞治療ASD的臨床注冊試驗已有65項，下文中列舉出部分不同來源的細胞治療ASD的研究結(jié)果。

一、BMMNC治療ASD的研究

①在一項開放標簽試驗中，研究人員對32名ASD受試者使用了自體骨髓單個核細胞（BMMNC）療法。術(shù)后ISAA的測量結(jié)果表明，所有患者的眼神接觸得到加強、社交互動、學習能力提高、對呼叫響應時間變短、說話時異常噪音減少、情緒異常得到恢復。

②另一項研究中，對一名25歲男性ASD伴有癲癇的患者進行自體BMMNC（鞘內(nèi)）移植。術(shù)后ASD評估量表的多個領(lǐng)域均取得了進步，且沒有發(fā)生重大不良事件；6個月后患者注意力、睡眠、社交互動、記憶力和大腦代謝低下情況（通過PET掃描得到證實）均得到了改善。

二、HUCBC治療ASD的研究

①by Duke University進行了一項關(guān)于自閉癥的I期臨床試驗，研究采用了靜脈輸注人臍血干細胞（HUCBC）的治療方式。隨訪發(fā)現(xiàn)這種治療方式對25名ASD患者可以安全使用，ASD臨床癥狀也普遍得到改善。此外，還觀察到最初非語言智商得分較低的參與者在行為領(lǐng)域也有很大進步。

②2019年by Duke University的研究人員又完成了一項II期研究，對180名參與者單次靜脈注射自體或同種異體HUCBC。結(jié)果觀察到患者的臨床總體印象（CGI）分數(shù)顯著恢復，在涉及玩具使用和交流活動中觀察到了顯著改善。

三、UC-MSCs治療ASD的研究 

①國內(nèi)有研究人員進行了一項UC-MSCs聯(lián)合CBMNCs治療ASD的I/II期臨床試驗，共招募了37名受試者。術(shù)后觀察到患者的社交和行為改善、眼神交流增強、情緒和攻擊性反應減少、適應性以及過激行為和不穩(wěn)定言語減少。未發(fā)現(xiàn)嚴重不良事件，只有5名患者出現(xiàn)了低燒。

②Jessica等人進行了一項關(guān)于ASD的I期開放標簽、劑量遞增臨床試驗，研究采用UC-MSCs治療了12名ASD患者，術(shù)后有10名患者在ASD的三項指標測量中（CGI：臨床整體印象改善量表；PDDBI：廣泛性發(fā)育障礙行為量表自閉癥綜合；VABS：社交子量表標準分數(shù)），至少有一項指標得到了顯著改善。

四、胚胎干細胞治療ASD的研究 

Bradstreet等人進行了一項關(guān)于ASD開放標簽試點研究，共納入了45名患者，采用HSC與胚胎干細胞聯(lián)合治療的方式。術(shù)后觀察到78%的患兒情緒、眼神交流和食欲得到改善；在1年隨訪中，發(fā)現(xiàn)CD3+淋巴細胞和CD4+輔助細胞顯著增加，CD19+B淋巴細胞減少。在接受治療的受試者中未觀察到不良事件。

總 結(jié)：通過分析近幾十年來不同干細胞在治療ASD方面的試驗，發(fā)現(xiàn)除了一些常見輕微不良事件，如嘔吐、惡心和輕度疼痛外，所有結(jié)果均表明這種療法對不同年齡的ASD患者是安全可行的。需要注意的是，針對不同細胞類型進行的II期研究并不多，未來需要更多顯示與對照組標準化存在可比差異的人體研究，以證明足夠的可行性和安全性。

參考資料：

【1】Sabiha Shamim, Nasar Khan, David L Greene, Umm E Habiba& Amna Ume.The promise of autologous and allogeneic cellular therapies in the clinical trials of autism spectrum disorder. http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/.

【2】https://clinicaltrials.gov/search?term=autism%20spectrum%20disorder%20AND%20cell%20therapy&page=1.